Генная терапия может препятствовать ВИЧ

CCR5-рецепторы могут закрыть вход ВИЧ в клетки (Katharine Sutliff / Science)

В 2010 году человек из Берлина по имени Тимоти Браун, стал первым и пока единственным известным человеком, который был вылечен от ВИЧ-инфекции. ВИЧ у этого мужчины исчез после того, как у него развилась лейкемия, и врачи назначили ему повторное переливание крови от донора, который имел мутантные версии рецептора вируса, используемые вирусом для проникновения в клетку.

Теперь исследователи сообщают о многообещающих результатах в двух небольших исследованиях генной терапии, которые подражают эту стратегию, показывая, что способ может применяться к массовому лечению.

На Межотраслевой конференции по противомикробным препаратам и химиотерапии в Чикаго, штат Иллинойс, исследователи сообщили о предварительных результатах испытаний нового лечения у 15 инфицированных ВИЧ людей, предназначенного для освобождения их от необходимости принимать антиретровирусные препараты.

В исследованиях, проведенных отдельно в Восточном и Западном побережьях США, попытались разработать устойчивую к ВИЧ иммунную систему, путем создания поврежденного рецептора, известного как CCR5, на Т-клетках, которые вирус использует во время инфекционного процесса. Мужчина, который был донором для Тимоти Брауна, имел естественные дефектные CCR5-рецепторы.

У участников испытания были взяты Т-клетки и затем изменены в лаборатории, используя ферменты, разработанные Sangamo BioSciences в Ричмонде, штат Калифорния. С помощью фермента, который называется нуклеаз «цинковые пальцы», был присоединен и поврежден ген рецептора CCR5. Затем десять миллиардов модифицированных клеток были вновь введены в тела участников; впоследствии новые данные показали, что около 25% клеток имели мутантные CCR5-рецепторы. Исследования показали, что изменения Т-клеток у нескольких пациентов оставались такими в течение более 6 месяцев.

В одном противоречивом случае, пациент, получивший генную терапию, а затем прекративший прием антиретровирусных препаратов, в течение месяца снова стал ВИЧ-инфицированным, что обычно происходит, когда люди прерывают лечение. Но несколько недель назад, вирус начал постепенно уменьшаться и снизился до нерегистрируемых уровней вместе с показаниями, что генная терапия изменила его Т-клетки.

Хотя исследователи не ожидают, что генная терапия поможет совсем освободить организм от ВИЧ, они надеются, что это создаст «функциональное лечение», иными словами, снижение содержания вируса до такого уровня, чтобы пациенты больше не нуждались в приеме антиретровирусных препаратов.

Вирусолог Дэвид Марголис, который проводит свои ВИЧ-исследования в Университете Северной Каролины, Чапел-Хилл, говорит, что остается много вопросов по поводу влияния этой генной терапии. «Эти данные интересны и обнадеживающие, но все еще незаконченные», говорит он. Но Марголис все еще «поражен» процентом клеток, у которых был искусственно изменен ген CCR5.

Даже если эта генная терапия зарекомендует себя, из-за стоимости и технических проблем вмешательства, вероятнее всего, она будет иметь мало шансов, быть использована за пределами богатых стран. Но Тебас отмечает, что стоимость антиретровирусных препаратов является также высокой и что любые расчеты должны сопоставляться.

По материалам: news.sciencemag.org

Поделиться с друзьями:

Также интересно:


Рубрика: Здоровье  Теги: ,
Вы можете следить за обсуждением этой записи с помощью RSS 2.0. Вы можете оставить комментарий, или trackback с вашего сайта.
Оставить комментарий